这两天在济南做“因子活性”和“抑制物”检测,准备报名一项基因治疗的临床,不过被选中的几率应该和买彩票差不多,但还是想报名检验一下人品。
现在血友病除了每天注射凝血因子预防出血,唯一能近乎根治的就是基因治疗。
这是一种将某样病毒注射到肝脏器官,然后利用病毒激发肝部去制造血友病患者本身缺乏的凝血因子,以此达到恢复正常凝血功能的效果,据我了解大概就是这样。
这种治疗目前也有些缺陷,比如会增加肝部负担,从而增加患肝病的风险,此外也无法保证永远有效,也许三五年就失效了也说不定。
当然了,我估计还有一些其它的隐患,药企不可能全摆在抬上,但不管怎样都比每天打凝血因子好得多。
如果没被选中,那就继续期待国产的长效凝血因子快些进入医保。
这东西其实比基因治疗更靠谱,现在的因子半衰期只有8小时,也就是每8小时效果减弱一半,一天之后就基本无效了。
如果半衰期24小时,甚至48小时以上的长效因子能尽快上市纳入医保,那就可以做到一周注射一次因子的频率,这就已经很方便了。
我其实更期待这种长效因子上市,不过这种药目前在国外也很少,重点是非常的贵,所以很难进入中国,更不可能进入医保。
而国内的长效因子,目前都处于临床阶段,估计年底和明年能有一两款获批上市,但要进入医保,最少也得再等三四年。
其实,现在还有一种叫舒友立乐的神药,它不需要静脉注射,而是皮下注射,并且一次注射就可以保证半个月不出血。
但问题就是太贵了,就算自己花钱做基因治疗,现阶段一两百万估计就能做了。
可用这个药,一年就得花一百多万。
所以,我对罗氏的这个神药不抱任何幻想,估计在专利到期前,中国药厂也很难推出同类的产品。
这倒不是说国内药厂技术不够,而是没有药厂会专门为极少数的血友病群体,花巨资研发一款注定市场有限的药物。
罗氏毕竟有全球市场分担研发投资,但中国药厂就算有同类药物上市,最多也只能在本国卖,研发成本肯定收不回来。